Aproveche el entusiasmo y elimine la confusión en las terapias celulares y génicas
La introducción de la terapia de células T con receptores quiméricos de antígenos (CAR-T) a principios de la década de 2000 fue un punto de inflexión en la evolución de las terapias celulares y génicas. Desde entonces, los avances se producen a un ritmo frenético y el crecimiento del mercado es exponencial. En 2012, hubo 12 ensayos clínicos de células CAR-T. En 2019, la cifra aumentó a 514. Y entre 2017 y 2020, tres productos para terapia de células T con receptores quiméricos de antígenos alcanzaron la comercialización, y se estima que el número llegará a los dos dígitos en 2024.
Dos terapias que funcionan de forma diferente
Tanto las terapias celulares como las génicas tratan, previenen y curan enfermedades genéticas y adquiridas. Las terapias celulares reemplazan o reparan células o tejidos dañados con células humanas trasplantadas. Las aplicaciones son amplias, ya que hay cientos de células que componen el cuerpo humano.
Las terapias génicas, por el contrario, reemplazan los genes para ayudar al organismo a combatir o tratar la enfermedad, desactivan los genes que causan problemas o reemplazan los genes que causan problemas por otros que funcionan correctamente. Una vez creado un nuevo gen, se utiliza un vector para introducir los nuevos genes directamente en las células, ya sea dentro o fuera del cuerpo.
Actualmente, la mayoría de las terapias utilizan productos derivados de muestras de sangre. Pero con el creciente impulso al desarrollo de tratamientos para tumores sólidos y otros tejidos, es probable que surjan más productos con requisitos diferentes.
Una cadena de suministro sencilla pero desafiante
La materia prima utilizada para desarrollar terapias celulares y génicas que pueden salvar vidas suele ser las propias células del paciente. Un profesional médico capacitado recoge las células, las envía a otro centro para crear la terapia y esta se envía de vuelta al centro médico del paciente para su infusión.
Sin embargo, las instalaciones médicas varían en cuanto a infraestructura, equipos disponibles y tecnologías. Esto supone un reto cuando las células sensibles a la temperatura requieren un control de la temperatura y un embalaje especializado para transportarlas con seguridad a una empresa de biotecnología. Es posible que las instalaciones no dispongan de equipos para refrigerar o congelar las células, ni de espacio para almacenar embalajes voluminosos con temperatura controlada, ni de congeladores adecuados para acondicionar los componentes de los embalajes. La familiaridad del personal con los embalajes de temperatura controlada y su formación al respecto también podría suponer riesgos en forma de desviaciones anormales de temperatura.
Una solución igual de sencilla
Los contenedores refrigerados con activación mediante botón de un solo uso y reutilizables NanoCool™ de Peli BioThermal no requieren ningún tipo de acondicionamiento y pesan mucho menos que los contenedores que utilizan refrigerantes tradicionales como el hielo. Con solo pulsar un botón se activa el proceso de refrigeración de las muestras, llevando lentamente un producto a temperatura ambiente hasta los 2 °C-8 °C.
Estos sistemas utilizan una tecnología de refrigeración reactiva por evaporación que responde y se ajusta a las variaciones de la temperatura ambiente. Esto garantiza que la carga esté protegida de las fluctuaciones de la temperatura externa durante todo el proceso de envío.
Las terapias que se envían de regreso al centro médico del paciente suelen enviarse congeladas con nitrógeno líquido vaporizado (LN2). Esto requiere una formación especial y resulta costoso debido a la formación especializada necesaria para utilizar los embalajes con LN2. Los contenedores NanoCool DeepFreeze™ Dry Ice reemplazan a los embalajes con LN2 y reducen los costes de espacio y transporte.
De los ensayos clínicos a la comercialización
Cuando se pasa de terapias individuales a terapias comercializadas y producidas en masa, la adaptabilidad y la estandarización de los requisitos de temperatura, el envasado y el seguimiento son cada vez más importantes. Las empresas de biotecnología, las empresas que ofrecen soluciones de cadena de frío y otras partes interesadas deberán trabajar juntas para estandarizar los requisitos de los productos, maximizar la eficiencia y optimizar los beneficios para los pacientes que dependen de las terapias celulares y génicas.